Gentherapie

Gendefekte können schwere Krankheiten auslösen, für die es derzeit keine wirksamen Medikamente gibt. Ein solcher Fehler wäre jedoch einfach zu beheben, indem man dem Körper das oft fehlende Protein zugänglich macht. Leider lassen sich bestimmte Enzyme schlecht in Medikamente packen bzw. verträgt nicht jeder diese. An diesem Punkt setzt die Gentherapie an.

Es gibt zwei Arten der Gentherapie: Die somatische Gentherapie behebt den Gendefekt ausschließlich in Körperzellen. Somit wird der Fehler zwar beim Patienten behoben, doch dessen Nachkommen werden ihn wieder tragen. Bei der Keimbahntherapie werden die Ei-/ Samenzellen und die Keimzellen behandelt, so dass der Nachwuchs andere Eigenschaften erhält. Dieses Verfahren ist jedoch in Deutschland wegen des Embryonenschutzgesetzes verboten.

Derzeit lassen sich nur Gendefekte, die durch monogene Erbgänge entstanden sind, gut behandeln. Das defekte Gen kann durch die Übertragung eines intakten Gens ersetzt und so die Heilung herbeiführt werden. Man kann dies sowohl ex-vivo, also außerhalb des Körpers, wie auch in-vivo, ergo innerhalb des Körpers durchführen.

Klinisches Beispiel:

Normalerweise reagiert das menschliche Immunsystem auf Fremdkörper und kann diese eliminieren. Liegt diese Funktion aber nicht vor, so ist das Leben des Patienten schon durch kleinste Infektionen in Gefahr. Bei einem Mangel an Adenosindesaminase („ADA“) werden Nukleotide nicht richtig abgebaut, so dass sich die Lymphozyten regelrecht an ihnen „vergiften“.

Praktische Vorgehensweise bei einer Gentherapie

Zunächst wird dem Patienten Blut abgenommen.

Aus dem Blut werden dann die Lymphozyten isoliert.

Man baut jetzt die intakte Kopie eines ADA-Gens in die DNA eines Virus ein.

Das Virus muss in diesem Fall die Fähigkeit besitzen, sich in menschlichen Lymphozyten vermehren zu können.

Das Virus mit der hinzugefügten DNA befällt die aus dem Blut extrahierten Lymphozyten.

So wird die dem Virus eingepflanzte DNA in die Wirtszelle übertragen; diese verfügt also jetzt über ein intaktes ADA-Gen.

Die Lymphozyten werden in Kulturgefäßen vermehrt.

Sie enthalten dann alle in ihrer DNA das Gen zur Herstellung von ADA.

Die Lymphozyten werden dem Patienten in die Blutbahnen transfundiert.

Sie siedeln sich dann in den Lympforganen an. Da sie ADA herstellen können, besteht das Problem durch den Kontakt mit Nukleotiden nicht mehr.

Das Immunsystem des Patienten wird so nach und nach wieder aufgebaut.

Sein Körper kann jetzt gegen Infektionen wirksam vorgehen und diese stellen für ihn keine große Bedrohung mehr da.

Dieses Referat habe ich zu Schulzeiten erstellt. Wissenschaftliche Zitierregeln waren mir damals kaum bekannt. Quellen werden Lexika, Presseerzeugnisse, Lehrbücher und andere Artikel oder Referate beinhaltet haben. Ich bitte in Hinblick auf die Qualität um Nachsicht.

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